תן לתרופה חדשה להראות לך איך זה (וסמים אחרים) הגיע להיות.

מאת מרטין דאונס, MPH

אני רק כדור. כן, אני רק כדור. ואני יושב כאן …

אה היי. שמי נופיל. אני סם חדש, או לפחות אני מקווה להיות. כרגע, ה- FDA מחליט אם לאשר אותי. לראות את הבניין הגדול במשרד? זהו המרכז להערכת סמים ומחקר. זה חשוב כמו שזה נשמע. גורלם של כל התרופות החדשות שרוצות להימכר בארה"ב נקבע כאן.

בפנים, בודקי ה- FDA בוחנים בקפידה את כל המידע הידוע לי ומדברים על זה ביחד. הם בטח עסוקים. ישנם יותר מ -100,000 דפים של נתונים, וזה ייקח צוות של בודקים כמה חודשים לסקור. אני מניח שאני פשוט צריך לשבת כאן ולהיות סבלני.

איך הגעתי לכאן? למה, אני שמח ששאלת. זה סיפור מעניין.

מולקולה עומדת בחוץ

לפני כ -12 שנים, התחלתי כמולקולה, אחד מאלפי החוקרים שנוצרו במעבדה. המדענים הציגו אותנו, בזה אחר זה, בחיפוש אחר תכונות מיוחדות. נוספו לי כמה תאים במבחנה כדי לראות מה אעשה.

זה היה לפני הרבה זמן, אבל אני זוכר שאהבתי כמעט הכל על התאים האלה, חוץ מאנזים אחד נורא - אנזים שיכול לגרום לאנשים לחלות. האנזים הזה באמת הרגיז אותי, אז אני חסמתי את ההפקה שלה, אבל השארתי את כל השאר לבד. ובכן, המדענים היו מרוצים מאוד. עשיתי רק מה שבא לי בטבעיות, אבל עכשיו אני יודע שזה בדיוק מה שהם קיוו.

עדיין לא היה לי שם, רק מספר: ABCD-523.

הבדיקה מתחילה

המדענים החלו לבדוק אותי בחולדות מעבדה. המטרה היתה לראות אם אני עושה את אותו הדבר בבעלי חיים שעשיתי במבחנה. הם גם רצו לדעת אם יש לי השפעות רעילות. הם מדדו איך אני נקלטתי ועברתי את הגוף של החיה.

כפי שאמר אלן גולדהמר, דוקטורט, סגן נשיא לענייני רגולציה למחקר התרופות והתעשיינים של אמריקה (PhRMA), "קל לזהות הרבה דברים שפועלים בתוך מבחנה". האתגר הוא למצוא משהו שעובד בגוף חי.

נמשך

תוצאות הניסויים היו טובות. זה די נדיר שזה יקרה. רק אחד מכל 50 תרכובות מבטיחות יעבור בדיקות אלה. הרוב המכריע לא עובד כצפוי, או שהם מוכיחים שהם רעילים מדי.

בינתיים, חוקרים למדו כיצד ניתן להפוך אותי לגלולה. הם רצו לוודא שאני לא שביר מדי - כי אני יכול להתקיים בתוך מגוון רחב של טמפרטורות ללא משפיל. הם גם הביטו כמה קשה יהיה לייצר אותי בקנה מידה גדול. נראה שאני לא מטורף על מזג האוויר, ואני לא מעשי לעשות בכמויות גדולות.

משוכות רבות כדי לנקות

עברתי כבר הרבה ניסויים, אבל עדיין היתה לי דרך ארוכה לעבור. כדי לעבור לשלב הבא, יצרנית התרופות המממנת אותי זקוקה לאישור ה- FDA לבדיקות בבני אדם. החברה הראתה את ה- FDA כמה טוב ביצעתי בבדיקות בבעלי חיים והסברתי כיצד הם ילמדו אותי באנשים, במה שמכונה ניסוי קליני שלב א '.

עם אגודל- up מן ה- FDA, החוקרים התחילו לחפש אנשים כדי לנסות אותי. הם נזקקו ל 20-100 מתנדבים בריאים. מטרת המחקר הייתה לא לראות אם אני עובד, אלא לבדוק את הבטיחות שלי ואת תופעות הלוואי בבני אדם.

לחלק מהאנשים היו תופעות לוואי קלות, כמו כאבי ראש וקלקול קיבה. היי - אף אחד לא מושלם! אני מוכן להתערב שנתת למישהו כאב ראש לפני. העובדה היא, כל התרופות לגרום תופעות לוואי לפעמים. אבל אני לא גרמתי שום בעיות חמורות עבור אנשים במחקר זה.

יש לי שם

קיבלתי את השם "הלא קנייני" שלי בתקופה זו: noperalate . זה השם הכימי הגנרלי שלי, זה שהמדענים משתמשים בו כשהם מדברים עלי. זה שונה שם המותג שלי, אשר ניתנה מאוחר יותר על ידי החברות שימכרו אותי. קבוצה בשם "המועצה המאומצת של ארצות הברית" מקצה שמות גנריים לתרכובות חדשות של תרופות. מעולם לא חשבתי ש- WBDD-523 הוא באמת אני, ולכן שמחתי לקרוא לה noperalate.

בינתיים הכל טוב. אבל בשלב הבא, משפט שלב ב ', הייתי צריך להוכיח שאני עובד. עד כאן, הייתי צריך רק להראות שאני עלול לעבוד. עכשיו הייתי צריכה להופיע. החוקרים רצו לראות שאני יכול לעכב את האנזים בצורה אמינה, במספר גדול יותר של אנשים - בסביבות 100 עד 500 - מבלי לפגוע בהם. הייתי גם בהשוואה לפלצבו, כלומר, לגלולת דמה. החוקרים ונושאי המבחן לא ידעו מי לקח אותי ומי לקח את הפלצבו עד לאחר המחקר.

נמשך

שבע שנים חלפו מאז שהבחנתי לראשונה במעבדה ונבחרתי לפיתוח. הרבה זמן, כוח מוח וכסף הושקעו בי, אבל עדיין היה סיכוי שאני עלול להיכשל. ניסויים קליניים דומים למדי לאולימפיאדה. לעתים קרובות ספורטאים מבטיחים מאוד להפוך את זה למשחקים אבל בסופו של דבר לא למדוד. כארבעה מתוך חמישה סמים לא עושים את זה באמצעות ניסויים קליניים.

גם לא כולם הריעו לי. מדענים רבים בתחום היו ספקנים. הם חשבו שתוצאות המחקר המוקדמות לא היו משכנעות. עד שלב II מחקרים עטוף, עם זאת, הרבה אנשים היו מתרגשים. היה ברור שאמשיך לשלב השלישי.

השלב הסופי של הניסויים הקליניים נמשך ארבע שנים. הייתי צריך להיבדק על אלפי אנשים, ולהראות מעבר לכל ספק כי אני באמת עובד וכי היתרונות שלי הרבה outwighhed כל בעיות פוטנציאליות.

הביקורת

אז, זה מביא אותנו מעודכן. לפני מספר ימים, החסות שלי הגיש "יישום סמים חדש" עם ה- FDA. זוהי בקשה רשמית של ה- FDA לסקור סמים.

כמו שאמרתי קודם, חברת התרופות נאלצה למסור כל פיסת מידע שהיתה לי עליה. זה כולל נתונים מכל הניסויים בבדיקת מבחנים, מחקרים בבעלי חיים, וכל הניסויים הקליניים.

הייתי סקרן לגבי אופן הפעולה של תהליך הבדיקה, כך שאלתי סנדרה Kweder, MD, סגן מנהל משרד ה- FDA של תרופות חדשות.

ה- FDA יש מומחים שונים על הצוות כדי לבדוק חלקים שונים של היישום. הם מסתכלים על כל ההיבטים של זה, לא רק את נתוני המחקר.

"לדוגמה, יהיה כימאי אשר בודק את כל ייצור מערכת בקרת איכות," מסביר Kweder.

מרכיבים אחרים יהיו מעורבים איתי לעשות כדורים. החומרים האלה חייבים להיות בטוחים גם הם, והם לא יכולים להגיב איתי בצורה שמשנה את אופן עבודתי.

אז יש מומחים אחרים:

• רופאים
• טוקסיקולוגים
• סטטיסטיקאים
• מיקרוביולוגים
• פרמקולוגים

כולם מחפשים בעיות עם העדויות שהגיש החסות שלי. לפעמים הם מבקשים נתונים נוספים, למשל, ממחקר שנעשה במשך זמן ארוך יותר או אחד הכולל יותר נושאים לבחינה. אני בטוח שנתנו למבקרים את כל מה שהם צריכים, אם כי. נותני החסות שלי שמרו על קשר עם ה- FDA במהלך הניסויים הקליניים, ואף שאלו כיצד לעצב מחקרים כדי לענות על הדרישות של ה- FDA.

נמשך

הסוקרים לא חייבים להסתמך רק על הפרשנות של נותן החסות לנתונים. בגלל שיש להם גישה לכל נתוני המחקר, הם יכולים לעשות את הניתוח שלהם אם הם רואים לנכון.

"זה מה שהופך את מערכת הביקורת של ארה"ב לייחודית כל כך", אומר קוודר. "אין מדינות אחרות לעשות את זה."

היישום כולל גם מידע תווית מוצע: הוראות כיצד להשתמש בי, מה אני אמור לעשות, ומה תופעות לוואי ובעיות בטיחות יש לי. לעתים קרובות ה- FDA רוצה לצבוט מה יהיה מודפס על התווית.

ועדות מייעצות

במקרים מסוימים, אבל לא שלי, ה- FDA יכונן ועדה מייעצת. ניסויים קליניים עשויים לגלות שיש סיכונים רציניים להיות מאוזן עם היתרונות של התרופה, או לא יכול להיות ספק אם התרופה באמת עובד. "עוד לפני שהבקשה מגיעה, יש לנו איזו תחושה של מה שהמחקרים מראים, ואנחנו יודעים שזה הולך להיות קרוב", אומר קוודר. "שיחות סמוכות אלה הן סיבה שכיחה לקחת משהו לוועדה מייעצת".

ועדה מייעצת עשויה להיות שימושית גם אם תרופה שנויה במחלוקת, או אם זה כל כך חדש שדבר כזה מעולם לא אושר קודם לכן. הוועדה מורכבת ממומחים עצמאיים. המלצותיה נשקלות ברצינות, אך ה- FDA אינו נדרש על פי חוק.

לבסוף, כל בודק יכתוב דו"ח. פקיד בכיר ישקול את המלצות הסוקרים ויבצע החלטה: "אושרה", "מאושר" או "לא ניתן לאישור".

תרופה מאושרת יש אור ירוק להיות משווק באותו יום. עבור תרופה "מאושרת", האישור הסופי עשוי להיות תלוי ביצור התרופה, בתנאים מסוימים, כגון מתן נתונים נוספים. סם זה "לא ניתן לאישור" הוא למעשה ירו למטה.

בשנת 2003, זה לקח את ה- FDA בערך 17 חודשים, בממוצע, כדי לסיים את הבדיקה. אבל כמה תרופות לקבל ביקורת בעדיפות. זה כאשר יש צורך דחוף זה להגיע לחולים בהקדם האפשרי. תרופות רבות שפותחו לטיפול באיידס היו בעלות עדיפות. "עבור ביקורות בעדיפות, יש לנו שעון ביקורת של שישה חודשים", אומר Kweder.

נמשך

ה- FDA גם צריך לאשר את שם המותג של התרופה, אשר מייצרת את התרופה. שם מותג אינו יכול להטעות, לקדם את עצמו, או דומה מדי לשם תרופה קיים. שם כמו "קורזיטל" או "ליפיטר" לעולם לא יורשו.

אם אני אושר, אני יהיה נמכר כמו Nupil ® (noperalate).

אני ממש נרגשת לקראת אותו יום. אני מקווה שלא יהיה לי יותר מדי זמן לחכות.המפעלים של יצרני הסמים מוכנים להתנדנד לייצור; מסעות פרסום מוכנים; ו לגיונות של אנשי מכירות מוכנים להמריא ברחבי הארץ ברגע מכתב אישור מגיע.

שאר הסיפור

יש עוד דבר אחד שאני רוצה להזכיר לפני שאתה הולך. הסיפור שלי לא בהכרח יסתיים עם אישור ושיווק. יצרנית הסמים וחוקרים אחרים ימשיכו לחקור אותי. מישהו עשוי לראות שימוש חדש בשבילי, ובמקרה כזה אני אצטרך לעבור את תהליך האישור שוב כדי להיות משווק עבור שימוש זה. לדוגמה, תרופות שפותחו לראשונה לטיפול בסוג מסוים של סרטן נגרמו מאוחר יותר לשימושים שונים. "ישנם מקרים רבים בפיתוח תרופות לסרטן שבו חברות ילמדו אינדיקציות חדשות לאורך כל מחזור החיים של התרופה", אומר גולדמהמר של PhRMA.

כמובן, אתה גם יודע כי כמה תרופות כבר משך את השוק לאחרונה בגלל בעיות בטיחות. לאחרים היו אזהרות מיוחדות שנוספו לתוויות שלהם. בדיקה מתמדת ותשומת לב קפדנית לדו"חות של רופאים וצרכנים המשתמשים בתרופות מרשם מגלה לעתים בעיות שלא ניתן להתעלם מהן.

עם זאת, אני מאמין שאני בסופו של דבר לעזור למיליוני אנשים במשך שנים רבות, עד טיפול טוב יותר מגיע להחליף אותי.

תאחל לי בהצלחה!