מאת איימי נורטון

כתב

נראה כי טיפול גנטי ניסויי למחלת פרקינסון פועל על ידי חיווט מחדש של אזורי מפתח במוח, כך עולה ממחקר חדש.

החוקרים התמקדו ב -15 מטופלים של פרקינסון, שבניסוי קודם קיבלו טיפול שנקרא GAD. GAD הוא אנזים המדרבן את הייצור של כימיקל במוח המעורב בתנועה.

בניסוי הקודם, חולים הראו שיפור בבעיות התנועה שלהם לאחר קבלת עירוי של הגן GAD למוח.

מה שלא היה ברור הוא בדיוק מדוע, אמר החוקר ד"ר דוד איידלברג, שמנהל את המרכז למדעי המוח במכון פיינשטיין למחקר רפואי, במנהאסט, נ '.

במחקר הנוכחי, צוות החוקרים בדק סריקות מוח מיוחדות מ -15 חולים. החוקרים מצאו תשובה בלתי צפויה: ריפוי גנטי לא שינה את מעגל המוח הלא נורמלי שמציין את מחלת פרקינסון.

במקום זאת, זה rewired במהותו שטח קטן של המוח, כדי לפצות חלקית על מעגל פגום.

"זה יצר מערכת מעגלים משלו", הסביר איידלברג. "מעגל המחלה ממשיך - אז זה לא מרפא".

עדיין, הוא אמר, נראה שהטיפול הגנטי מזרז קשרים מוחיים חדשים שיכולים להועיל לאנשים עם פרקינסון.

ממצאי המחקר פורסמו באינטרנט ב -28 בנובמבר מדע הרפואה הטרנסלטיווית.

מחלת פרקינסון משפיעה על כמעט 1 מיליון אנשים בארצות הברית לבדם, על פי קרן פרקינסון.

הסיבה השורשית אינה ברורה, אך ככל שהמחלה מתקדמת, המוח מאבד תאים המייצרים דופמין - חומר כימי המסדיר את התנועה. כתוצאה מכך, אנשים סובלים מסימפטומים כמו רעידות, איברים נוקשים, בעיות איזון ותיאום ההולכות ומחמירות עם הזמן.

ישנם טיפולים כדי להפחית את הסימפטומים האלה, כולל תרופות להגביר את רמות הדופמין או לחקות את הפעולות של דופמין. אפשרות נוספת עבור חלק מהחולים היא גירוי מוחי עמוק (DBS), שבו אלקטרודות מושתלים באזור מוח מסוים כדי לספק פולסים חשמליים רציפה. זה עוזר לעזור על ידי דיכוי פעילות חשמל חריגה.

GAD טיפול גנטי נעשה על ידי החדרת הגן לתוך וירוס קר בלתי פעיל. זה "וקטור" ויראלי הוא חדורים לאזור מוח מסוים הנקרא גרעין תת - דלקתית - אשר הוא אחד האזורים במוח ממוקד בטיפול DBS.

נמשך

במקור, הוסיף אידלברג, חוקרים חשבו שהטיפול הגנטי יעבוד בצורה של "DBS-like".

אבל על סמך הממצאים החדשים, זה לא המקרה.

ד"ר מיכאל אוקון הוא המנהל הרפואי של קרן פרקינסון. הוא כינה את המחקר "מרתק".

החוקרים מסבירים כי טיפול גנטי ב- GAD, שלא כמו הגרעין התת-גלמי DBS, לא שינה את רשת המוח של מחלת פרקינסון. "במקום זאת, הוא צירף נתיבים לא-מוטוריים סמוכים".

למה זה משנה? סיבה אחת, על פי אוקון, היא כי הוא מציע "שיעור חשוב" עבור השדה טיפול גנטי הולך קדימה.

החוקרים אינם יכולים להניח הנחות לגבי "מנגנון הפעולה" של הטיפול, הוא אומר, בהתבסס על אזור המוח שהוא מכוון אליו.

איידלברג העלה נקודה נוספת: במחקרים עתידיים, החוקרים יכולים להשתמש בהדמיית מוח כדי להיות בטוח ששיפורים בסימפטומים של המטופלים נובעים מהשפעה אמיתית של ריפוי גנטי - במקום "אפקט פלצבו".

בניסוי המקורי, שבו היו מעורבים כמה עשרות חולי פרקינסון, חלקם חולקו באופן אקראי לקבלת חליטות גנטיות של GAD. השאר עברו הליך "דמה" להשוואה.

במשך שישה חודשים, שתי הקבוצות הראו שיפור בתסמיני התנועה כמו נוקשות ורעד. אבל קבוצת הטיפול הגנטי ראתה שיפור גדול יותר.

"זה לא היה זבל," הדגיש איידלברג. "אבל הם היו טובים יותר, וזה נמשך לסימן השנה".

עם כל טיפול כזה, יש חשש תיאורטי כי הגן חדורים יהיו השפעות בלתי מכוונות.

"מה שראינו זה שהגן הזה נשאר," אמר איידלברג. "זה לא לחלחל בכל רחבי המוח."

במשפט המקורי, לא היו דגלים אדומים, על פי החוקרים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו כאבי ראש זמניים ובחילות.

צוותי מחקר שונים בוחנים גישות שונות לטיפול בגנים של פרקינסון. התקווה, אמר אידלברג, היא לפתח אפשרויות נוספות שעובדות לפחות אצל חלק מהחולים - ואולי משחררים אותם מתרופות יומיומיות.

בשלב זה, ציין, יש "עניין רב" בביצוע מחקר בשלב מאוחר יותר של טיפול ב- GAD. אבל אף אחד עדיין לא התחיל.

המחקר הנוכחי מומן על ידי Neurologix Inc., החברה שפיתחה את הטיפול הגנטי.