מאת סטיבן ריינברג

כתב

- בממצאים ראשוניים מאוד, נראה כי תרופת דלקת מפרקים שגרונית קיימת לרפא אישה אחת של מצב נדיר אך מסכן חיים הידוע בשם סרקואידוזיס.

לאחר 10 חודשים של שימוש, tofacitinib (Xeljanz) נראה לחסל את כל הסימפטומים עבור האישה, אשר ניסה טיפולים סטנדרטיים רבים ללא הועיל.

סרקואידוזיס היא מחלה דלקתית המשפיעה על איברים מרובים. בעוד כמה חולים להתאושש ללא טיפול, אחרים סובלים נזק לריאות, הלב, בלוטות הלימפה, העור ואיברים אחרים. על העור, זה יכול לגרום lesions מעוות.

המחלה "משנה את המערכת החיסונית אשר, בתורו, מובילה לדלקת מוגברת בגוף", הסביר ד"ר אנופ סינג, רופא ריאות בבית החולים לנוקס היל בניו יורק.

"דלקת מוגברת זו עלולה לגרום לתסמינים לא ספציפיים כמו שיעול, ירידה במשקל, פריחה, כאבים במפרקים ונפיחות, דפיקות לב, קשיים בנשימה, כאבי ראש או אובדן ראייה", אמר סינג, שלא היה מעורב במחקר החדש.

המחקר החדש נערך על ידי ד"ר Nkiruka Emeagwali, עמית קליני בבית הספר לרפואה ייל. היא אמרה שהטיפול הנוכחי לסרקואידים כולל סטרואידים או תרופה אנטי דלקתית הידועה בשם methotrexate. יחד עם זאת, החוקרים מציינים כי יעילותם אינה יעילה, אך שניהם עלולים לגרום לתופעות לוואי חמורות.

צוות ייל חשד - בהתבסס על נתונים ממחקרים קודמים - כי תרופת הדלקת מפרקים שגרונית יכולה לעזור. הוא שייך לשיעור של תרופות הנקראות מעכבי JAK, משום שהתרופות פועלות על מסלול ביוכימי ספציפי הנקרא Jak-STAT.

חוקרים כבר השתמשו במחלקה זו של התרופה כדי לטפל בהצלחה במחלות עור כרוניות אחרות כגון ויטיליגו, alopecia isata ואקזמה.

במחקר החדש, אישה בת 48 עם סרקואידוזיס לקחה את קסליאנץ פעמיים ביום במשך מספר חודשים. במהלך הזמן הזה, נגעי העור שלה כמעט נעלמו, צוות ייל דיווח בגיליון 27 דצמבר של ניו אינגלנד Journal of Medicine.

"במהלך הטיפול, לא רק מחלת העור שלה נעלמת, אבל אין הפעלה של המסלול", אמר חוקר ד"ר Nkiruka Emeagwali, עמית קליני בבית הספר לרפואה ייל, אמר במהדורה ייל.

בנוסף, החוקרים בחנו נתונים גנטיים מחולה אחר לפני ובמהלך הטיפול, מה שהוכיח כי מסלול ה- Jak-STAT היה מעורב.

נמשך

"אנו מתכוונים להעריך את ההפעלה של מסלול ה- Jak-STAT בנוזל הריאות ובדם של למעלה מ -200 חולים עם סרקואידוזיס ריאתי ורב-תאי", אמרה.

הממצאים נבדקים עוד יותר בניסוי קליני. אם יאושרו, הם עשויים לייצג פריצת דרך לחולי הסרקואידים.

"מחלת אימים לעיתים קרובות, אשר עד כה אין טיפול יעיל באופן אמין, עשוי להיות ממוקד עכשיו עם מעכבי ג 'ק", אמר החוקר הראשי ד"ר ברט קינג, פרופסור חבר של דרמטולוגיה ב ייל. "יש לנו רפואה בטוחה יחסית שעובדת".

סינג ציין כי החולה מיצה דרכים רבות לטיפול.

היא "טופלה בתרופות אנטי-דלקתיות רבות, כולל סטרואידים אוראליים ו- methotrexate במשך שמונה שנים - ללא שיפור בתסמינים", אמר.

הצלחתה בביטול תסמיני סרקואידוזיס בעת נטילת Xeljanz "מעידה על כך שיש מסלול שונה של המערכת החיסונית שלנו, אשר מעורבת גם בדלקת בחולי הסרקואידים", אמר סינג.

אבל הוא הדגיש כי מחקר נוסף הוא חיוני לפני התרופה הופכת טיפול הקו הראשון.

"דו"ח מקרה זה נתן לנו תקווה לאלטרנטיבה חדשה יותר של טיפול בצורה של טופסיטיניב", אמר סינג, אך התרופה "תישאר אופציה לחקירה, עד שתוצאות של מחקרים עתידיים יהיו זמינים".